iPSC aplicadas al tratamiento del Parkinson
dc.contributor | Llovera i Tomàs, Marta | |
dc.contributor | Universitat de Lleida. Escola Tècnica Superior d'Enginyeria Agrària | |
dc.contributor.author | Úbeda Sáez, Esther | |
dc.date.accessioned | 2021-03-22T11:19:17Z | |
dc.date.available | 2021-03-22T11:19:17Z | |
dc.date.issued | 2021 | |
dc.description.abstract | El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa que afecta principalmente al movimiento de las personas. Este trastorno se origina debido a la pérdida de las neuronas dopaminérgicas (DA) que son las encargadas de producir dopamina. La enfermedad del Parkinson (EP) puede ser genética (familiar) o idiopática (esporádica). Actualmente, las terapias disponibles solo tratan los síntomas y el estudio de la enfermedad está limitado por no disponer de tejido cerebral vivo, por esta razón, hasta el momento la investigación se había basado en modelos animales. Sin embargo, la tecnología iPSC supera estas limitaciones, puesto que permite generar neuronas dopaminérgicas con las que establecer modelos para estudiar la enfermedad, para testar posibles fármacos e incluso para llevar a cabo trasplantes celulares. En esta revisión, primero se detallará el protocolo de reprogramación y diferenciación, es decir, como transformar las células somáticas en iPSC para luego convertirlas en neuronas DA. A continuación, se especificarán algunos modelos establecidos a partir de neuronas DA generadas por la técnica de las iPSC para estudiar la patología de la enfermedad cuando está asociada a mutaciones genéticas, es decir, cuando se trata de la EP familiar. Del mismo modo, se enunciarán modelos para comprender la EP idiopática. También mediante modelos de la EP, se analizará cómo afecta el envejecimiento y los factores ambientales en el desarrollo de la enfermedad y, como las técnicas de edición del genoma juegan un papel importante en ella. Seguidamente, se aportarán los nombres de posibles dianas o agentes terapéuticos contra la EP. Finalmente, se hablará del trasplante celular haciendo hincapié en: la fuente celular, la ubicación y la estrategia de inervación óptima, la seguridad y la respuesta inmune del trasplante. Se expondrá el primer trasplante humano realizado en Japón con las neuronas DA generadas a partir de iPSC. | ca_ES |
dc.description.abstract | El Parkinson és una malaltia neurodegenerativa que afecta principalment al moviment de les persones. Aquest trastorn s'origina a causa de la pèrdua de les neurones dopaminèrgiques (DA) que són les encarregades de produir dopamina. La malaltia de Parkinson (EP) pot ser genètica (familiar) o idiopàtica (esporàdica). Actualment, les teràpies disponibles només tracten els símptomes i l'estudi de la malaltia està limitat per no disposar de teixit cerebral viu, per aquesta raó, fins al moment la investigació s'havia basat en models animals. No obstant això, la tecnologia iPSC supera aquestes limitacions, ja que permet generar neurones dopaminèrgiques amb les quals establir models per estudiar la malaltia, per testar possibles fàrmacs i fins i tot per dur a terme trasplantaments cel·lulars. En aquesta revisió, primer es detallarà el protocol de reprogramació i diferenciació, és a dir, com transformar les cèl·lules somàtiques en iPSC per després convertir-les en neurones DA. A continuació, s’especificaran alguns models establerts a partir de neurones DA generades per la tècnica de les iPSC per estudiar la patologia de la malaltia quan està associada a mutacions genètiques, és a dir, quan es tracta de l'EP familiar. De la mateixa manera, s'enunciaran models per comprendre l'EP idiopàtica. També mitjançant models de l'EP, s'analitzarà com afecta l'envelliment i els factors ambientals en el desenvolupament de la malaltia i, com les tècniques d'edició del genoma juguen un paper important en ella. Seguidament, s'aportaran els noms de possibles dianes o agents terapèutics contra l'EP. Finalment, es parlarà del trasplantament cel·lular fent èmfasi en: la font cel·lular, la ubicació i l'estratègia de innervació òptima, la seguretat i la resposta immune del trasplantament. S'exposarà el primer trasplantament humà realitzat al Japó amb les neurones DA generades a partir d’iPSC. | ca_ES |
dc.description.abstract | Parkinson is a neurodegenerative disease that mainly affects the movement of people. This disorder originates due to the loss of dopaminergic neurons (DA) that are responsible for producing dopamine. Parkinson's disease (PD) can be genetic (familial) or idiopathic (sporadic). Currently, the available therapies only treat the symptoms and the study of the disease is limited by not having living brain tissue, for this reason, until now the research had been based on animal models. However, iPSC technology overcomes these limitations, since it allows the generation of dopaminergic neurons with which to establish models to study the disease, to test possible drugs and even to carry out cell transplants. In this review, the reprogramming and differentiation protocol will first be detailed, that is, how to transform somatic cells into iPSC and then convert them into DA neurons. Next, some models established from DA neurons generated by the iPSC technique will be specified to study the pathology of the disease when it is associated with genetic mutations, that is, when it comes to familial PD. Similarly, models for understanding idiopathic PD will be enunciated. Also using PD models, it will be analyzed how aging and environmental factors affect the development of the disease and how genome editing techniques play an important role in it. Next, the names of possible targets or therapeutic agents against PD will be provided. Finally, cell transplantation will be discussed with emphasis on: the cell source, the optimal innervation location and strategy, the safety and the immune response of the transplant. The first human transplant carried out in Japan with DA neurons generated from iPSC will be exhibited in this review. | ca_ES |
dc.format.extent | VII, 36 p. | ca_ES |
dc.identifier.uri | http://hdl.handle.net/10459.1/70831 | |
dc.language.iso | spa | ca_ES |
dc.rights | cc-by-nc-nd | ca_ES |
dc.rights.accessRights | info:eu-repo/semantics/openAccess | ca_ES |
dc.rights.uri | http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/ | |
dc.subject.other | Parkinson, Malaltia de | ca_ES |
dc.subject.other | Biotecnologia | ca_ES |
dc.subject.other | Citologia | ca_ES |
dc.title | iPSC aplicadas al tratamiento del Parkinson | ca_ES |
dc.type | info:eu-repo/semantics/bachelorThesis | ca_ES |