iPSC aplicadas al tratamiento del Parkinson
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Date
2021
Authors
Úbeda Sáez, Esther
Other authors
Llovera i Tomàs, Marta
Universitat de Lleida. Escola Tècnica Superior d'Enginyeria Agrària
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Abstract
El Parkinson es una enfermedad neurodegenerativa que afecta principalmente al movimiento de las personas. Este trastorno se origina debido a la pérdida de las neuronas dopaminérgicas (DA) que son las encargadas de producir dopamina. La enfermedad del Parkinson (EP) puede ser genética (familiar) o idiopática (esporádica). Actualmente, las terapias disponibles solo tratan los síntomas y el estudio de la enfermedad está limitado por no disponer de tejido cerebral vivo, por esta razón, hasta el momento la investigación se había basado en modelos animales. Sin embargo, la tecnología iPSC supera estas limitaciones, puesto que permite generar neuronas dopaminérgicas con las que establecer modelos para estudiar la enfermedad, para testar posibles fármacos e incluso para llevar a cabo trasplantes celulares. En esta revisión, primero se detallará el protocolo de reprogramación y diferenciación, es decir, como transformar las células somáticas en iPSC para luego convertirlas en neuronas DA. A continuación, se
especificarán algunos modelos establecidos a partir de neuronas DA generadas por la técnica de las iPSC para estudiar la patología de la enfermedad cuando está asociada a mutaciones genéticas, es decir, cuando se trata de la EP familiar. Del mismo modo, se enunciarán modelos para comprender la EP idiopática. También mediante modelos de la EP, se analizará cómo afecta el envejecimiento y los factores ambientales en el desarrollo de la enfermedad y, como las técnicas de edición del genoma juegan un papel importante en ella. Seguidamente, se aportarán los nombres de posibles dianas o agentes terapéuticos contra la EP. Finalmente, se hablará del trasplante celular haciendo hincapié en: la fuente celular, la ubicación y la estrategia de inervación óptima, la seguridad y la respuesta inmune del trasplante. Se expondrá el primer trasplante humano realizado en Japón con las neuronas DA generadas a partir de iPSC.